Американские ученые утверждают, что они использовали ВИЧ для того, чтобы сделать генную терапию, которая излечила восемь детей тяжелый комбинированный иммунодефицит, или “мальчик в пузыре” болезнь.
Результаты исследования, разработанные в одной из больниц штата Теннесси, были опубликованы в медицинском журнале Новой Англии.
Дети, рожденные практически без иммунной защиты, теперь полностью функциональной иммунной системы.
Нелеченные дети с этим расстройством должны жить в абсолютно стерильных условиях и, как правило, умирают в младенчестве.
Генная терапия предполагает отбор младенцев костного мозга и коррекция генетического дефекта в их ДНК вскоре после их рождения.
Авторское право изображения
Шлицов
Заголовок изображения
Дэвид Веттер, который стал известен в 1970-х годах, как мальчик в пузыре
“Правильный” ген – используется, чтобы исправить дефект – была введена в измененную версию одного из ВИЧ, вируса, вызывающего СПИД.
Исследователи утверждают, что большинство детей были выписаны из больницы в течение одного месяца.
Доктор Эвелина Mamcarz Святого Джуда, автор исследования, в выписке больницы: “эти пациенты малыши сейчас, которые реагируют на прививки и имеют иммунную систему для того чтобы сделать все иммунные клетки, они нужны для защиты от инфекций, поскольку они исследуют мир и жить нормальной жизнью.”
“Это первый для пациентов с ТКИД-Х1”, – добавила она, имея в виду наиболее распространенный тип ТКИД.
Пациенты находились на лечении в клинике Святого Иуды детей в Мемфисе и в больнице детей из UCSF Бениофф в Сан-Франциско.
- Гена пузыря ребенка лечение ‘стоит’
- Успех генной терапии ” показал
- ‘Пузырек’ исполняется 10 лет
Что это за синдром?
Дело Дэвид Веттер-это, пожалуй, самый известный случай тяжелый комбинированный иммунодефицит (SCID) – болезни, которые сделало невозможным для него, чтобы взаимодействовать с миром за пределами пластиковой емкости.
По прозвищу “мальчик в пузыре”, Феттер родился в 1971 году с болезнью и умерла в возрасте 12 лет после неудачной пересадки костного мозга.
Авторское право изображения
Гетти Изображений
В течение 20 секунд своей жизни в Техасе Детская больница в Хьюстоне, он был помещен в пластиковый изолятор, где он жил до шести лет, когда он получил специальный пластиковый костюм, разработанный НАСА, космического агентства США.
Его родители уже потеряли одного ребенка до болезни, прежде чем он родился.
Авторское право изображения
Гетти Изображений
Каковы другие варианты лечения?
В настоящее время лучшим методом лечения ТКИД-си-это пересадка костного мозга с тканью-совместимого донора сиблинга. Но, по словам святого Иуды, более 80% этих патентов отсутствие таких доноров и должны полагаться на стволовые клетки крови других доноров.
Этот процесс имеет меньше шансов вылечить синдром мальчика в пузыре, и, скорее всего, вызовет серьезные побочные эффекты в результате лечения.
Предыдущие достижения в генной терапии, предлагаемые альтернативы трансплантации костного мозга, но эти процедуры иногда участвует химиотерапии и последствия для ряда других заболеваний, включая болезни крови, серповидно-клеточной анемии и талассемии, а также метаболическим синдромом.
Воспроизведение медиа поддерживается на вашем устройстве
CaptionWhen СМИ Рис Харрис его лечение, его родители не знали, выживет ли он
Вы также можете быть заинтересованы в:
Генная терапия лечит ‘пузырек’